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La MDA celebra la aprobación de la FDA para un nuevo tratamiento de la Distrofia Muscular

La Asociación de Distrofia Muscular (MDA) celebra la aprobación por parte de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) de ravulizumab (Ultomiris) para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada (gMG) en adultos que dan positivo para el receptor anti-acetilcolina ( AChR) anticuerpo. Hasta la fecha, Ultomiris es el tercer fármaco modificador de la enfermedad aprobado para tratar la gMG. Ultomiris estará disponible en los Estados Unidos (EE. UU.) y comercializado por Alexion, el grupo dentro de AstraZeneca centrado en enfermedades raras.

Actualmente no existe una cura para la gMG. Los tratamientos recomendados para la gMG incluyen medicamentos que pueden aliviar los síntomas, como los inhibidores de la colinesterasa, o tratamientos que pueden alterar el curso de la enfermedad, como los medicamentos inmunosupresores o la cirugía (timectomía). En octubre de 2017, eculizumab (comercializado por Alexion como Soliris) se convirtió en el primer fármaco modificador de la enfermedad aprobado por la FDA para tratar la gMG. Eculizumab fue aprobado para adultos que viven con el subtipo gMG conocido como gMG positivo para anticuerpos contra el receptor de acetilcolina (AChR ab+), que afecta al 80-90 % de las personas con gMG. En diciembre de 2021, efgartigimod (comercializado por argenx como Vyvgart) se convirtió en el segundo fármaco modificador de la enfermedad aprobado en los EE. UU. para tratar a adultos con AChR ab+ gMG. Con la aprobación actual, los adultos con gMG tienen una nueva opción en su arsenal terapéutico.

«La aprobación de Ultomiris es un importante paso adelante en el tratamiento de la gMG», dijo la Dra. Sharon Hesterlee, directora de investigación de la MDA. «Este nuevo fármaco representa otra opción para satisfacer las necesidades de tratamiento de más personas que viven con la enfermedad y es otro hito importante para el campo de la investigación y el desarrollo de fármacos de gMG».

La gMG es una enfermedad autoinmune de la unión neuromuscular. Es causada por anticuerpos autorreactivos que destruyen la comunicación entre los nervios y los músculos, lo que provoca la debilidad de los músculos esqueléticos. Ultomiris está diseñado para atacar un componente del sistema inmunitario (conocido como complemento), que es la base de muchos trastornos autoinmunitarios, incluida la gMG. Aunque el tratamiento con Ultomiris no curará la gMG, podría conducir a mejoras funcionales que mejoren la vida diaria de las personas con gMG.

Los ensayos clínicos respaldan la aprobación de Ultomiris

La FDA basó su decisión de otorgar la aprobación a ultomiris en los resultados positivos del ensayo de fase 3 CHAMPION-MG (NCT03920293), que evaluó la seguridad y eficacia de Ultomiris en 175 adultos con gMG que vivían en América del Norte, Europa, Asia-Pacífico y Japón.

En general, Ultomiris fue bien tolerado por los participantes del ensayo, siendo las reacciones adversas más comunes la infección del tracto respiratorio superior y la diarrea. El ensayo cumplió con su criterio principal de valoración, demostrando que el tratamiento con Ultomiris de personas con (AChR-Ab+) gMG dio como resultado mejoras clínicamente significativas en la gravedad de los síntomas, según lo medido por la puntuación de actividades cotidianas de la miastenia grave (MG-ADL). También se observaron mejoras en los criterios de valoración secundarios que evalúan las medidas relacionadas con la enfermedad y la calidad de vida. Los datos presentados por los patrocinadores del ensayo en la reunión anual de la Academia Estadounidense de Neurología de 2022 demostraron que Ultomiris tiene algunos beneficios sobre los tratamientos existentes; el tratamiento cada ocho semanas tiene un beneficio clínico duradero durante 60 semanas de tratamiento, en comparación con el tratamiento con Soliris cada dos semanas. Después de completar el ensayo CHAMPION-MG, todos los participantes fueron elegibles para recibir Ultomiris en un período de extensión de etiqueta abierta del estudio, que está en curso.

Acerca de Ultomiris

Ultomiris actúa inhibiendo la proteína del complemento C5, que es un componente del sistema inmunitario del cuerpo. En el contexto de la gMG, la activación descontrolada de C5 y las proteínas del complemento relacionadas pueden hacer que el sistema inmunitario ataque las células sanas del cuerpo. dosis de carga inicial, Ultomiris se administra por vía intravenosa (en la vena) cada ocho semanas en pacientes adultos. Ultomiris también se está evaluando para el tratamiento de personas con otros trastornos hematológicos y neurológicos.

Para obtener más información sobre la aprobación de Ultomiris, lea el comunicado de prensa de la compañía. Para obtener más información sobre el ensayo CHAMPION-MG, visite ClinicalTrials.gov e ingrese «NCT03920293» en el cuadro de búsqueda.

Acerca de la Asociación de Distrofia Muscular

La Asociación de Distrofia Muscular (MDA) es la organización voluntaria de salud número 1 en los Estados Unidos para personas que viven con distrofia muscular, ELA y enfermedades neuromusculares relacionadas. Durante más de 70 años, la MDA ha liderado el camino en la aceleración de la investigación, el avance de la atención y la defensa del apoyo de nuestras familias. La misión de la MDA es empoderar a las personas a las que servimos para que vivan vidas más largas e independientes. Para obtener más información, visite mda.org y siga a la MDA en Instagram, Facebook, Twitter, TikTok y LinkedIn.

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